【2015金融时报生物制药与技术大会】合作、价值与患者参与成为中心主题

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楼主 2019-03-11 13:38:58
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原文作者:Charlotte Jago


前言

2015年为期2天的金融时报(FT)生物制药与技术大会汇集了来自制药和生物技术行业广泛利益相关的发言者和参会者,包括患者、服务供应商、金融机构和行业代表。会议对广泛的议题进行了讨论,合作、价值和患者角度的中心主题贯穿了整个会议。会议也对行业所面临的关键挑战进行了讨论,包括抗生素耐药性造成的全球威胁问题。


合作越来越重要

会议由2008年罗氏公司首席执行官及2013年罗氏公司的董事会成员Severin Schwan作开场报告,他强调了医药行业目前面临的四个挑战:提高科学的复杂性;研发生产力;定价和准入;以及不断变化的监管环境。他评论道,尽管面临的这些行业挑战与20年前相同,但不同之处在于,当时公司可以闭门造车,而现在,特别是在未来,不可能如此。需要指出的是,广泛合作是必要的,该概念是贯穿本次会议的一个重要主题。


Schwan先生描述了科学复杂性的进展,展示了随着疾病生物学认识的不断增加,该行业如何从20世纪80年代的重磅炸弹模式转变至20世纪末和进入21世纪初的靶向治疗模式。随着时代的进步,真实世界数据的数字化已经预示着数字化医学时代的来临。Schwan先生以肺癌为例阐明了合作是掌握数据复杂性的关键。肺癌在过去被认为是一种单一的疾病实体,而在现在众所周知,肺癌包括无数癌症类型,涉及的因素如Kras、ALK和EGFR的表达;因此,它需要更多的诊断功能并且需要与诊断机构的合作。此外,癌症治疗主要采用组合疗法,理解癌症基因的需求以及药物和肿瘤之间的个别相互作用,单一公司具备所有必需要素来执行癌症的治疗方案几乎不可能:说明合作必不可少。


研发生产必然严重影响新药生产的成本。关于药物开发成本的幻灯片显示,大约20世纪70年$1.8亿,20世纪末约$10亿,而目前需要$ 20亿。 TransCelerate生物制药作为一种跨行业合作的典型案例,阐明了跨行业合作是应对日益复杂科学和成本上升挑战的一个方法。TransCelerate是2012年推出的以促进创新性新疗法开发为目的的一个非盈利性组织;成员包括许多领先的制药企业。


Schwan先生认为,行业所面临的定价和准入问题可以按地理区域进行大致分类,个性化的补偿款是各个地区的关键,如美国和欧洲具有普遍准入和医疗保险,而某些地区存在差别定价,患者援助计划,健康保险政策和基础设施支持,如南美的医疗保险和基础设施有限。作为需要定制解决方案的一个例子,Schwan先生与在座人员讨论了安维汀(贝伐单抗)在意大利根据适应症定价,中国提供私人健康保险(自2011年售出2000万的政策),哥伦比亚已经成立乳腺癌认知和筛选中心的内容。


监管环境是他们所面临的最大挑战,Schwan先生表示,原因是由于其复杂性和碎片化问题。单一的全球药品批准文件在提交时需要24个独立的注册文件并且内容不同。批准后的复杂性可能会导致产生长期和不可预知的时间表。例如,美国批准后可能需要数年方可获得中国批准,届时该药物的专利保护即将结束。


市场准入:新药开发成本、价格和价值定义

Schwan先生阐述的主题接着在本次会议的第一小组进行了讨论,其中包括来自多个领域的系列专家:Andrew Ward,金融时报的制药记者;Schwan先生;Karl Claxton,约克大学经济学系和卫生经济学中心教授;Finn Borlum Kristensen,卫生技术评估欧洲网络秘书处主任(EUnetHTA);Steve Miller,药品效益管理公司Express Scripts的高级副总裁兼首席营销官;Richard Torbett,英国制药行业协会商业执行董事;David Miller,全球市场准入Biogen公司高级副总裁。


Schwan先生指出,尽管药品仅占平均国民生产总值的1%,但是从进行讨论的角度而言,比重相当于90%。他认为,生命中的一年无法用客观价格进行衡量,英国的NICE尚未对其价值的定义并且不完全正确。他建议最好在会议前面对药物价值进行更深入的讨论,早期瑞士进行的会议也是如此。Caxton教授建议需要对英国的回报和付出情况进行评估并强调目前一个质量调整生命年(QALY)的费用约为£13,000($ 20,000),如果公众期望每年都更有价值,则应该投票支持增加NHS开支。关于这一点建议,Ward先生指出,医药行业中每个QALY为£30,000($ 46,000)的数值较为合理。Kristensen博士认为,我们需要将更多的精力集中在确定哪些现有技术具有价值以及哪些可以剔除并与公众进行广泛的讨论,而不是只过于针对新技术。Schwan先生赞同着眼于整体医疗服务以及发现方法来提高效率,他同时指出,瑞士目前斥资在汽车改装行业,如扰流板,而非药品,这表明政府没有足够重视医疗保健。因此,我们应该了解支出细节的同时也着眼于医疗总支出情况。Steve Miller指出,19%的美国国内生产总值用于医疗保健,但与1%的国家相比,并未获得19倍的回报。


针对进行讨论的问题,影响药物更实惠的最大因素进行观众调查。绝大多数(59%)认为影响因素是基于价值的定价和风险分担,少数认为需要更灵活的监管(18%)和立法/卫生技术评估(HTA;16%),提高研发生产力是最不受欢迎的观点(7%)。


基于价值的定价是公众的问题观点,包括如何定价药物,包括治疗和疗效。David Miller认为由于治疗方案增加会促使该问题加剧,需要多方进行沟通。Caxton教授补充认为,基于价值的定价并不意味着所有的价格会自动下降;例如,可以预期增加治疗和抗生素耐药菌感染费用的需要与其带来的效益一致。Miller博士则认为,一种选择可能是设立抵押贷款金融系统来抵消治疗成本,医疗系统/纳税人向制药公司提供较长期的付款方式。


并购:未来交易类型何去何从?

近期制药行业的兼并和收购(M&A)风潮为本次会议提供另一个有趣的讨论话题。Philipp Gutzwiller(Lloyds银行集团医疗保健全球负责人)在进行小组讨论前对讨论内容进行了阐述,在21世纪初并购活动处于正常水平,2011年专利悬崖以前并购增加,之后数年谨慎导致并购活动下降,而从2014年起,交易数量则显著增加。Gutzwiller先生强调,由于现有产品的负担日益沉重以及自身需要调整成本基础,制药公司需要参与并购活动并且此类活动也具有有利的环境:愿意销售的卖家,支持性股东,良好的金融环境和兼并重组的认识更加深入。小组讨论时,葛兰素史克首席战略官(GSK) David Redfern同意该观点并对创新水平已回升且非常持久,进而促使公司竞相购买令人振奋的新技术进行了评论。


明年并购主要类型何去何从的公众意见调查显示,45%认为小型/中型联合,从而推动经济增长,而35%建议资产置换、出售及分拆,20%认为辉瑞和惠氏(Wyeth),或默克和先灵葆雅将进行大型交易。Shaun Grady(业务发展运营副总裁,阿斯利康)同意该评估,尽管大型交易可能更少。他说,过去制药公司试图涉猎过多,而现在着眼于其重点领域,从而更加专业化,这必然导致交易数量的增加。药物开发阶段成交越早,制药公司越影响药物的研发成果。


欧洲生物技术行业的未来

围绕欧洲生物技术行业的现状和未来以及是否可以永远媲美美国生物技术行业进行了许多令人兴奋的讨论。小组讨论成员为Ward先生,Jean-Paul Clozel(CEO,Actelion公司制药),Andrew Edge(合伙人, Stephenson Harwood律师事务所企业负责人),Tuomi Patsi(欧洲、中东和非洲总裁,Celgene公司),Lisa Urquhart(EP Vantage网上新闻和分析服务编辑)和Jan van de Winkel(总裁兼首席执行官,Genmab公司)。Van de Winkel博士、Patsi先生和Edge先生都一致认为需要合作,尽管Clozel博士认为企业应该警惕过早放弃其资产的行为。Urquhart女士指出了欧洲与美国生物科技在创业融资方面的差距,近年来差距为18与82%。公众民意调查显示,大多数人(63%)认为,投资者变得更加挑剔,但优质资产仍将获得支持。一些小组成员赞同这一观点。Edge博士认为,开发商和金融家难以聚头,因此,虽然科学领域前景良好,但是其仍然任重道远。Patsi先生建议,需要更多的政策来鼓励发展,如孤儿药政策。Urquhart女士表示,与美国相比,欧洲可能过于规避风险。Clozel博士认为,尽管生物技术公司在初创阶段具有大量资金,但是投资者预期短期内获得回报,而在该阶段,公司仍然需要投资利润来成长。Edge博士认为,欧洲一体化在某些方面使局面更为艰难,例如关于公开募股的欧洲招股书规则过于严格。Van de Winkel博士表示,美国的环境更有利,投资者投入更深和心态更好。


公共卫生挑战:抗生素耐药性

在更为广泛的议题进行讨论时也涉及到行业面临的具体挑战。细菌耐药性(AMR)威胁是工业和卫生专家小组进行讨论的一个重要议题。耐药性审查主席Jim O’Neill强调了威胁的规模,目前预期至2050年每年将有10万人死于AMR,费用高达$ 100万亿:他警告说,这些数字甚至可能仍较为保守。他还提醒听众,如果没有有效的抗生素,常规方法如手术和化疗治疗几乎不可能实现,原因是由于许多药物已经过时而存在感染风险。O’Neill先生说道,五年内AMR研究需要$ 20亿资金,在“自我利益”驱动下,制药行业贡献所占比重较大。他还警告认为,提高药品价格不会解决问题,因为发展中世界还存在巨大和合法的抗生素需求,而价格上涨则难以负担。


O’Neill先生提出了解决AMR问题的三项建议:农业、疫苗和诊断。农业上使用抗生素比人类抗生素存在更大的挑战,尤其是在美国和新兴国家。英国CMO的Sally Davies指出,在发展中国家,抗生素成本低于卫生成本,因而在畜牧业显著使用抗生素。使用疫苗来应对AMR是由疫苗和免疫全球联盟首席执行官Seth Berkley进行讨论。通过接种对抗传染病,可避免下游使用抗生素,因此,有助于避免AMR的发生。各国应该着眼于整体情况和相应支出。


例如,美国核威慑花费巨大,该风险远高于未来的传染病流行,这将逐步明显。关于诊断,O’Neill先生先生说道:“抗生素处方仍停留在黑暗时代”,需要更好地利用诊断来促进更多针对性抗生素的使用。实例为药店提供脓毒性咽喉炎诊断测试,这可能有助于减少对抗生素的需求以及降低就诊率。


患者角度

会议第二天的许多内容着眼于患者在医疗发展和提供过程中的角色转变和参与。在开幕式上,UCB公司董事长兼首席执行官Jean-Christophe Tellier讨论了过去高度定义环境过渡转变为现在和未来价值驱动时代的核心价值推动因素。这不仅包括技术和科学的进步,如基因组革命和大数据,而且还强调了患者在药物开发途径的各个阶段(从研究至生命周期延长)的重要性。目前,患者具有更多获取信息和分享信息的途径,患者意见已开始在研发早期阶段出现,如了解基因组学和疾病分层。他还重申了合作的重要性和价值,包括传统的合作伙伴(如其他公司)以及新合作伙伴(如患者协会和银行)。


随后小组讨论了建立医患关系的问题,其中包括Reynold W Mooney(全球总经理,生命科学和医疗保健,Deloitte),Mohammad Al-Ubaydli(创始人兼首席执行官,Patients Know Best公司),Pascale Richetta(总裁,西欧和加拿大运营,AbbVie),Murray Stewart(制药CMO,葛兰素史克)和Pascale Witz(执行副总裁,赛诺菲全球部门和战略发展部门)。讨论开始于未来五年患者如何参与自身护理的民意调查结果。大多数人相当(41%)和高度(43%)参与,只有14和2%认为患者将缓慢采纳或没有变化。AL-ubaydli博士预测未来医学将越来越专业化,患者将有效地成为了解自身情况的唯一参与者。技术将越来越多地把更多数据传送至患者自身。Stewart博士强调需要提高公众了解制药行业的意识并增加同行业透明度(如发布试验数据)以增加公众的信任。因此,葛兰素史克已表示将不再支付初级保健医生来阐述葛兰素史克药物,从而减少利益冲突以及在同行业中已破坏的公众信任。Witz先生认为,这个行业必须寻求机会更了解作为消费者的患者,强调服药依从性是结果最大驱动力的事实,治疗的关键内容为医疗保健行业必须设法改善。例如,通过技术和软件来帮助了解自身病情,治疗可与药物同时提供给患者。患者作为消费者的观点应加至行业运作过程,而不是仅作为建议。Stewart博士强调在看待患者治疗问题时需要全面考虑,包括治疗相关的所有专科(例如,眼科专家和糖尿病护理的手足病医生)以及提高患者教育。


小组讨论认为,患者意见也会改变制药行业的工作方式。Stewart博士讨论了试验终点,例如,患者不大关心FEV1来测定肺功能,而更关注患者报告的呼吸困难结果,原因是由于该结果真正影响患者:监管人员需要进行讨论来确定是否在试验设计中纳入该终点类型。Witz先生强调了近期赛诺菲与谷歌的合作,即将谷歌的数据分析功能整合到糖尿病治疗领域。Stewart博士提到葛兰素史克2011年与赛车制造商迈凯轮合作,使GSK在关节炎试验中使用迈凯轮的驱动运动监测技术,监测如何用药会影响患者的运动。与Mooney先生观点一致,Stewart博士强调了药物开发各个阶段患者参与的重要性。AL-ubaydli博士评论认为,患者一直处于控制地位,是否服药的最终决定权掌握在患者手中,制药行业理解并接受该情况,从而产生改善的巨大潜力。


以患者为中心的主题之后,小组对患者服务和健康计划进行了讨论,小组成员包括行业和服务供应商,Guy Yeoman(总裁,患者中心,阿斯利康),Ronald Brus(创始人兼总裁,myTomorrows;药物准入服务商),John Kallend(高级副总裁,制造商关系和服务主任,Walgreens Boots Alliance联盟)和Suzanne Sysko Clough(创始人兼首席营销官,Welldoc,移动医疗应用公司)。所有小组成员一致认为有必要提高患者参与来作为改善患者治疗效果的先决条件。Kallend先生以其公司进行的坚持健康生活方式改变(如运动)患者奖励项目为例,认为改善包括用药的依从性和结果。Clough博士认为,这不是需要更多患者的数据,而是更多关于他们能够理解并控制医疗条件的信息:需要为每位患者量身打造的医疗保健计划。Yeoman先生同意着眼于患者角度的问题并表示针对患者的产品网站并为实际使用,表明该行业需要改进其与患者的沟通和参与的能力。Kallend先生认为需要全向挑战方法,利用数字资源以及药剂师等患者更经常遇见的人员而不是其医生。Clough博士补充认为大数据也较为重要,但关键是如何利用该数据转换已完成工作。她还指出,获得偿还服务费用较难,原因是由于该新领域缺少偿还模式。Kallend先生评论说,尽管可以见到一些偿还服务,但是较为有限的,大部分成本正由患者和制造商承担。


概要

本次会议的两大主题是合作和患者参与。越来越多的合作并提高整个药物开发和治疗过程中患者参与的必要性和价值已达成广泛共识。以价值为基础的定价也被反复讨论,尽管由于难以定价,导致如何实现的意见不太一致。在会后声明中,会议由Patsi博士总结:“会议集中讨论了打破的制药模式,但其实并未打破。该模式一直行之有效并导致了大量创新药物的发现,从而提供了巨大的研究成果并帮助患者延长寿命,使生活更健康。当然,我们还必须确保所有利益相关方在医疗的每个阶段进行合作,从而推动行业产生更加有意义的创新成果,能够为患者提供真正价值。


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